Direito e Medicina Legal
Publicado em 24/07/2025 20h22
Como se trata de um produto inovador, complexo e de uso restrito, qualquer dúvida razoável sobre seu perfil de segurança exige ação regulatória imediata.
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) informa que decidiu, por medida de precaução, suspender temporariamente a comercialização, a distribuição, a fabricação, a importação, a propaganda e o uso do medicamento de terapia gênica Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque) no Brasil. A suspensão vale até que sejam integralmente esclarecidas as recentes incertezas de segurança relacionadas a relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com o produto nos Estados Unidos. Confira a RE 2.813/2025, publicada na Edição Extra do Diário Oficial desta quinta-feira (24/7).
Essa decisão foi tomada em função de novas informações regulatórias divulgadas pela Food and Drug Administration (FDA), agência reguladora dos Estados Unidos, que relata três óbitos associados ao uso de produtos de terapia gênica com a tecnologia vetorial AAVrh74, desenvolvida pela empresa Sarepta Therapeutics. Dois desses casos ocorreram em pacientes pediátricos não deambuladores (que não conseguiam caminhar por conta própria) com distrofia muscular de Duchenne (DMD), tratados com Elevidys®. O terceiro caso foi de um paciente adulto com distrofia muscular de cinturas, que utilizou um produto de terapia gênica experimental baseado no mesmo vetor viral. Os eventos envolveram evolução para insuficiência hepática aguda com desfecho fatal. Destaca-se que a empresa Sarepta Therapeutics é a responsável pelo registro do Elevydis® nos Estados Unidos.
Uso autorizado no Brasil
No Brasil, o registro do Elevidys® foi concedido à empresa Roche Farma Brasil em dezembro de 2024, em caráter excepcional, exclusivamente para pacientes pediátricos deambuladores (que andam) na faixa etária de 4 a 7 anos, com mutação confirmada no gene DMD. O registro foi condicionado ao monitoramento intensivo de segurança e à confirmação de eficácia de longo prazo, conforme a Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 505/2021.
Nenhum dos casos fatais acima relatados ocorreu no Brasil. Tais óbitos se referem a cenários clínicos com indicações não autorizadas pela Anvisa, conforme divulgado pela Agência, em 17 de junho de 2025, em relação aos dois casos iniciais.
Interrupção nos Estados Unidos e em outros países
É importante destacar que a empresa Sarepta atendeu a uma solicitação da FDA e interrompeu voluntariamente a distribuição do medicamento Elevidys® nos Estados Unidos para todos os pacientes, incluindo aqueles deambuladores e não deambuladores.
De forma semelhante, a Roche comunicou a suspensão voluntária e temporária do fornecimento de Elevidys® para novos pacientes deambuladores com DMD em países fora dos Estados Unidos que dependem exclusivamente da aprovação da FDA para uso local do produto, além daqueles com programas assistenciais específicos. Após articulação com a Anvisa, a empresa Roche decidiu suspender voluntariamente, também no Brasil, a disponibilização do produto Elevidys®, com as devidas comunicações técnicas aos profissionais da saúde brasileiros.
Embora os casos de óbito tenham ocorrido em perfil de pacientes para os quais o Elevidys® não está indicado no Brasil e não haja, até o momento, relatos de problemas relacionados à sua aplicação no país, a Anvisa decidiu suspender temporariamente o uso do produto. A decisão foi tomada de forma cientificamente prudente e preventiva, diante do surgimento de novos dados internacionais que apontam para hepatotoxicidade grave com desfecho fatal.
Dessa forma, apesar da situação restritiva e controlada do uso no Brasil e da experiência internacional com mais de 700 pacientes tratados sem óbitos na população deambuladora, a suspensão temporária do uso do produto como medida preventiva, em alinhamento com a empresa Roche, tem o objetivo de:
Como se trata de um produto inovador, complexo e de uso restrito, qualquer dúvida razoável sobre seu perfil de segurança exige ação regulatória imediata.
Conforme estabelece o art. 11 da RDC 505/2021, a Anvisa pode, a qualquer tempo, solicitar provas adicionais de segurança e eficácia, bem como aplicar medidas regulatórias cautelares, inclusive a suspensão temporária da importação, comercialização e distribuição do produto, até que a relação benefício-risco seja novamente considerada favorável. A RDC 948/2024 determina que, em caso de novas evidências que demonstrem que o medicamento regularizado deixou de ter relação benefício/risco positiva, a regularização sanitária poderá ser suspensa; nesse caso, medidas preventivas e cautelares podem ser adotadas.
A Anvisa segue em articulação com a FDA, dos Estados Unidos, e com a PMDA (Pharmaceuticals and Medical Devices Agency), agência reguladora do Japão, para o aprofundamento do monitoramento contínuo da segurança, qualidade e eficácia do Elevidys®. Ressalta-se que o Elevidys® está registrado no Brasil, nos Estados Unidos e no Japão.
Veja a notícia completa: https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/noticias-anvisa/2025/anvisa-suspende-o-uso-do-medicamento-de-terapia-avancada-elevidys-r-delandistrogeno-moxeparvoveque
Publicado em 28/07/2025 19h06
Portaria conjunta da AGU e do Ministério da Saúde regulamenta ressarcimento ao programa “Agora Tem Especialistas” por meio de atendimento especializado
A Advocacia-Geral da União (AGU) e o Ministério da Saúde (MS) lançaram nesta segunda-feira (28/7) uma portaria conjunta que permitirá a troca de dívidas de operadoras de planos de saúde por ofertas de atendimento especializado ao Sistema Único de Saúde (SUS). A novidade foi anunciada pelos ministros da AGU, Jorge Messias, e da Saúde, Alexandre Padilha, durante entrevista coletiva.
A medida integra o programa “Agora Tem Especialistas”, que tem como objetivo ampliar o acesso da população a serviços especializados, reduzindo a fila de espera para consultas, exames, procedimentos diagnósticos e terapêuticos e cirurgias eletivas.
Inicialmente poderão ser convertidas dívidas que somam R$ 750 milhões, com prioridade para seis áreas em que há maior carência por serviços especializados: oncologia, oftalmologia, ortopedia, otorrinolaringologia, cardiologia e ginecologia.
“Estamos diante de uma tremenda inovação institucional, um arranjo inovador para fazer frente ao desafio que é zerar a fila de atendimento no SUS”, celebrou o ministro da AGU, Jorge Messias. “É uma oportunidade histórica de reverter esses recursos em benefício da sociedade brasileira, a partir de um programa moderno, muito bem desenhado pelo Ministério da Saúde, com o nosso apoio”, completou o ministro.
De acordo com o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, as dívidas que poderão ser convertidas em serviços são historicamente difíceis de serem recuperadas. “Agora transformaremos isso em mais cirurgias e atendimento especializado”, afirmou, lembrando que apenas 10% dos médicos especialistas atuantes no País integram o Sistema Único de Saúde. “Por isso é importante levar o paciente do SUS onde estão os especialistas.”
As diretrizes e o fluxo para a conversão de obrigações de ressarcimento ao SUS em prestação de serviços estão estabelecidos na Portaria Conjunta MS/AGU 7.702, de 28 de julho de 2025, que regulamenta o Componente Ressarcimento do programa “Agora Tem Especialistas”.
A adesão das operadoras ao programa será voluntária e deverá atender a critérios pré-estabelecidos, observando as necessidades do SUS. Os planos de saúde que aderirem não poderão descumprir os prazos fixados pela Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) para o atendimento de seus usuários.
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